El Cunqueiro, primer hospital de España en administrar la terapia génica para el tratamiento de la hemofilia B

La sanidad pública gallega se convirtió hoy en la primera de España en administrar, en Vigo, la terapia génica para el tratamiento de la hemofilia B a un paciente.

Esta mañana el Hospital Público Álvaro Cunqueiro de Vigo le administró el tratamiento a un paciente diagnosticado con hemofilia B, que se convirtió así en la primera persona en España en recibir un tratamiento de terapia génica para esta dolencia en un hospital público, después de que la Dirección General de la Cartera Básica de Servicios del Sistema Nacional de Salud y Farmacia incluyera este tratamiento en la prestación farmacéutica.

La aplicación de este medicamento estuvo dirigida por el Servicio de Hematología y Hemoterapia del Área Sanitaria de Vigo, con la doctora Carmen Albo al frente.

De este proceso especial de aplicación del tratamiento, el equipo médico encargado de su administración dará información al por menor en una rueda de prensa convocada mañana por la mañana en el Hospital Público Álvaro Cunqueiro de Vigo.

Inversión superior a 15M€

Para este tratamiento que se inicia hoy por primera vez en el conjunto del Estado, la Xunta está invirtiendo 15,6 millones de euros. Se trata del único tratamiento eficaz hasta el momento para el tratamiento curativo de la enfermedad.

El Etranacogen Dezaparvovec, que es como se llama este medicamento, está destinado al abordaje del trastorno de coagulación sanguínea hereditaria (hemofilia B, o HB) con terapia génica, una enfermedad rara o poco frecuente, con una incidencia de 5/100.000 varones, de transmisión genética, ligada al cromosoma X y causada por la carencia o el déficit del factor IX. A pesar de que esta enfermedad afecta principalmente a los varones, también se puede observar en mujeres portadoras de mutaciones causantes de ella.

Casos especiales

La aplicación de este tratamiento está restringida a los tratamientos de la HB grave y moderadamente grave, en pacientes adultos sin antecedentes de inhibidores del factor IX, con tratamiento profiláctico estable con factor IX recombinante de vida extendida durante, por lo menos, dos años y que presenten niveles de anticuerpos neutralizantes anticápside contra AA V5 ≤ 1:678.

El número de pacientes con diagnóstico de HB en Galicia es de 51 pacientes (37 hombres y 14 mujeres).

La previsión es que puedan beneficiarse de este tratamiento 8 pacientes, que son susceptibles de indicación de terapia génica, siempre y cuando cumplan con el resto de criterios clínicos recogidos en el protocolo farmacoclínico del Etranacogen Dezaparvovec.