El equipo sanitario del Hospital Público Álvaro Cunqueiro de Vigo que administró ayer por primera vez en España la medicación basada en terapia génica a un paciente con hemofilia B subraya el “hito histórico” que supone este tratamiento.
El gerente del área sanitaria de Vigo, Javier Puente, y facultativos del Servicio de Hematología y Hemoterapia, personal sanitario y de Farmacia que intervinieron en este proceso explicaron esta mañana en rueda de prensa los detalles del tratamiento administrado por primera vez en España.
Javier Puente puso en valor el trabajo de los servicios implicados, del personal facultativo y del de enfermería, y recordó lo novedoso de este tratamiento basado en terapia génica para el tratamiento de la hemofilia B. Recordó que, aunque ya se emplea este método de terapia génica en pacientes con hemofilia, es la primera experiencia para la hemofilia B.
Cambio en la vida del paciente
La jefa del Servicio de Hematología del área sanitaria de Vigo, la doctora Carmen Albo, calificó el hecho como “histórico”. Subrayó, especialmente, que este tratamiento “cambiará completamente la evolución de la enfermedad del paciente y su modo de vida, si todo evoluciona como está previsto”.
Entre las mejoras que supone está no tener que someterse al tratamiento semanal de administración de factor IX que en la actualidad tiene que seguir esta persona. Al mismo tiempo, la doctora Albo, quiso agradecer a los diferentes servicios del hospital su colaboración en este hecho y, con especial mención, a la unidad de Coagulación del Servicio de Hematología.
Evitar problemas articulares y la futura implantación de prótesis
El doctor Manuel Rodríguez López, también del Servicio de Hematología del área sanitaria de Vigo, y uno de los coordinadores de esta actuación, explicó que esta nueva terapia consiste en la introducción de un vector génico que tiene la particularidad de no actuar sobre el núcleo de la célula, sino sobre el hepatocito, que produce el factor IX en el hígado.
Incidió en que “si todo sigue como está previsto, la vida del paciente cambiará, no solo al evitar un tratamiento semanal de aportación de factor IX al pasar a producirlo el propio paciente, sino que tiene una incidencia muy importante en otras patologías posteriores como es la artritis.
La hemofilia es una enfermedad hematológica -comentó Manuel Rodríguez López-, pero una de las consecuencias más señaladas que tiene es a nivel articular. El sangrado se localiza en las articulaciones -típicas en pacientes hemofílicos- y producen efectos negativos continuamente. Esta nueva terapia evitará este sangrado y, si bien no tiene carácter reversible, sí detendrá la artritis derivada de esta enfermedad y la posible necesidad de implantaciones futuras de prótesis de cadera o rodillas, como sucede en pacientes con esta patología, explicó.
Ocho personas en el mundo
El éxito de esta terapia, según los cálculos ofrecidos por el doctor Rodríguez López referidos a los estudios realizados por el laboratorio que lo fabrica, es de que “más del 80% de estos pacientes estarán libres de esta enfermedad en los 25 años y medio próximos, si todo discurre como se espera y el paciente se somete a los controles previstos”.
Preguntado sobre el empleo de esta terapia en otros países, el doctor Rodríguez López comentó que, posiblemente, este sea el séptimo u octavo paciente a nivel mundial. “Tengo referencias de 3 pacientes tratados en Estados Unidos, 2 en Francia, 1 más en Dinamarca y, posiblemente, otro más en Austria”. Al hilo de esta cuestión, el doctor Manuel Rodríguez destacó que, por lo tanto, “es destacable el esfuerzo realizado por el Servizo Galego de Saúde para conseguir introducir en el sistema público esta terapia”.
Inversión superior a 15M€
Para este tratamiento, que se inició ayer por primera vez en el conjunto del Estado, la Xunta está invirtiendo 15,6 millones de euros. Se trata del único tratamiento eficaz hasta el momento para el tratamiento curativo de la enfermedad.
El Etranacogen Dezaparvovec, que es como se llama este medicamento, está destinado al abordaje del trastorno de coagulación sanguínea hereditaria (hemofilia B, o HB) con terapia génica, una enfermedad rara o poco frecuente, con una incidencia de 5/100.000 varones, de transmisión genética, ligada al cromosoma X y causada por la carencia o el déficit del factor IX. A pesar de que esta enfermedad afecta principalmente a los varones, también se puede observar en mujeres portadoras de mutaciones causantes de ella.
La aplicación de este tratamiento está restringida a los tratamientos de la HB grave y moderadamente grave, en pacientes adultos sin antecedentes de inhibidores del factor IX, con tratamiento profiláctico estable con factor IX recombinante de vida extendida durante, por lo menos, dos años y que presenten niveles de anticuerpos neutralizantes anticápside contra AA V5 ≤ 1:678.
